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首款IDH1抑制剂艾伏尼布FDA获批,治疗复发难治性AML成人患者

来源:药明康德 2023-01-03 17:42:01

2018-07-21,药明康德合作伙伴 Agios Pharmaceuticals 宣布,艾伏尼布获得美国 FDA 的批准,治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)的成人患者,这些患者的易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变由FDA 批准的测试检测。 C5m帝国网站管理系统

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AML 的特征是疾病进展迅速,是成人中最常见的急性白血病,每年在美国估计约有 20,000 例新发病例。大多数 AML 患者最终会复发。R/R AML 的预后较差,五年生存率约为 27% 。对于 6-10% 的 AML 患者,IDH1 酶突变会阻断正常的血液干细胞分化,从而导致急性白血病的发生。C5m帝国网站管理系统

TIBSOVO®(艾伏尼布)是一种 IDH1 酶的口服靶向抑制剂,是目前唯一一款获得美国 FDA 批准针对 IDH1 突变的 R/R AML 疗法C5m帝国网站管理系统

▲TIBSOVO®(ivosidenib)(图片来源:Agios Pharmaceuticals 官方网站)C5m帝国网站管理系统

此次 FDA 批准 TIBSOVO® 用于具有 IDH1 突变的 R/R AML 患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验 AG120-C-001 的临床数据。C5m帝国网站管理系统

这项研究包含了 174 名患者,他们以每日 500 毫克 TIBSOVO® 的起始剂量口服给药,直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解(CR)和有部分血液学改善的完全缓解(CRh)率。C5m帝国网站管理系统

CRh 定义为骨髓中 <5% 的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复(血小板> 50,000 /微升和 ANC> 500 /微升)。C5m帝国网站管理系统

在这项试验中,TIBSOVO® 证明:C5m帝国网站管理系统

  • CR + CRh 率为 32.8%(95%CI: 25.8, 40.3)C5m帝国网站管理系统

  • CR 率为 24.7%(95%CI: 18.5, 31.8),CRh 率为 8%(95%CI: 4.5, 13.1)C5m帝国网站管理系统

  • CR + CRh 的中位持续时间为 8.2 个月(95%CI: 范围 5.6, 12 个月)C5m帝国网站管理系统

  • 对于达到 CR 或 CRh 的患者,获得最佳缓解的中位时间为 2.0 个月(范围 0.9 至 5.6 个月)C5m帝国网站管理系统

  • 在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的 110 名患者中,41 名 (37.3%)在基线后 56 天可不依赖 RBC 和血小板输注C5m帝国网站管理系统

  • 在基线时不依赖 RBC 和血小板输注的 64 名患者中,38 名(59.4%)在基线后56 天保持不依赖输血C5m帝国网站管理系统

  • 174 例患者中有 21 例(12%)在 TIBSOVO® 治疗后继续进行干细胞移植。C5m帝国网站管理系统

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TIBSOVO® 与 Abbott RealTime™ IDH1 伴随诊断测试同时获得批准,用于筛选可使用 TIBSOVO® 治疗的 R/R AML 患者。C5m帝国网站管理系统

Agios 首席执行官 David Schenkein 博士表示:“FDA 批准了 TIBSOVO® ,这是我们的第一个全资药物,也是我们的研究平台在不到一年的时间里获批的第二个药物,这对我们公司来说是一个令人难以置信和令人兴奋的里程碑。重要的是,它也是大约 6-10% 的具有 IDH1 突变的 AML 患者一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案。我要感谢参与我们临床试验的患者及其护理人员、护士和医生。在他们的支持和 Agios 员工的奉献精神下,我们正在成为一家可持续的多产品生物医药公司,提供可能改变严重疾病治疗方式的药物。”C5m帝国网站管理系统

德州大学 MD安德森癌症中心白血病系教授兼主席 Hagop M. Kantarjian 博士说:“复发或现有疗法难以治疗的 AML 患者几乎没有任何治疗选择。临床研究表明,TIBSOVO® 作为单一药物有潜力提供强大且持久的缓解,并帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。IDH 抑制剂代表了一类新的针对具有 IDH 突变的 AML患者的非细胞毒性靶向疗法。”C5m帝国网站管理系统

我们再次祝贺 Agios 的新药获批,并期待这款新药能为白血病患者带来福音!C5m帝国网站管理系统